Científicos Logran la Activación de Genes Sin Cortar el ADN
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Actualizado: hace 2 días
En un cambio histórico para la medicina genética, investigadores han presentado una forma más suave de tecnología CRISPR que puede reactivar genes silenciados sin necesidad de cortar una sola hebra de ADN. Desarrollado por científicos de la UNSW Sydney y el St. Jude Children’s Research Hospital, este método se dirige al epigenoma —la capa química que controla la expresión genética— en lugar de alterar el código genético en sí.
Durante décadas, persistió un debate científico sobre la metilación del ADN, un proceso donde pequeños grupos químicos llamados grupos metilo se adhieren al ADN. No estaba claro si estos grupos eran simples marcadores de genes inactivos o la causa del silencio. Este estudio, publicado en Nature Communications, confirmó que eliminar estos grupos metilo "limpió las telarañas" y volvió a encender los genes, mientras que añadirlos de nuevo actuó como "anclas" para apagarlos.
A diferencia de las generaciones anteriores de CRISPR que dependían de la ruptura de las hebras de ADN —un proceso que conlleva el riesgo de mutaciones no deseadas y cáncer—, esta edición epigenética deja intacta la secuencia de ADN subyacente. Este perfil de seguridad es particularmente vital para tratar condiciones crónicas como la enfermedad de células falciformes.
El equipo de investigación se centró específicamente en reactivar el gen de la globina fetal, que normalmente se apaga después de la infancia. Al quitar los "frenos" de metilo, pueden reactivar este gen para compensar la globina adulta defectuosa responsable de los trastornos falciformes. En un entorno clínico, los médicos podrían algún día recolectar células madre sanguíneas del paciente, realizar esta edición epigenética en un laboratorio y devolver las células a la médula ósea para producir glóbulos rojos sanos.
Aunque actualmente se encuentra en fase de laboratorio utilizando células humanas, los investigadores se preparan para realizar pruebas en modelos animales. La profesora Kate Quinlan señaló que este avance podría eventualmente tratar una amplia gama de condiciones genéticas donde los genes se expresan de manera incorrecta, marcando el comienzo de una nueva era en la terapia génica más segura.
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