El Descubrimiento de Fármacos por IA se Acelera con el Prometedor Inhibidor ISM3830 a medida que la IA Agéntica de la FDA Optimiza la Regulación
- 2 dic 2025
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El panorama farmacéutico está experimentando una profunda transformación, impulsado por la inteligencia artificial (IA), que acelera tanto el ritmo de desarrollo de terapias novedosas como la modernización de la supervisión de los productos regulados. Las noticias de esta semana destacaron un importante triunfo preclínico facilitado por la IA generativa, junto con un importante esfuerzo de modernización regulatoria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).
Insilico Medicine, una compañía en etapa clínica especializada en el Descubrimiento de Fármacos por IA generativa, anunció resultados preclínicos prometedores para su nuevo candidato de inmunoterapia contra el cáncer diseñado por IA, ISM3830. Este compuesto está diseñado como un potencial inhibidor de CBLB, el mejor en su clase, disponible por vía oral y altamente selectivo, construido sobre un andamio novedoso identificado utilizando la plataforma de IA patentada de Insilico. El objetivo, CBLB (linfoma de linaje B Casitas-b), funciona como un punto de control intracelular y un regulador negativo clave de la activación de las células T y las células asesinas naturales (NK).
CBLB se expresa altamente en múltiples subconjuntos de células inmunes y en varios tipos de cáncer, lo que lo convierte en un objetivo de inmunoterapia particularmente prometedor. Al inhibir CBLB, ISM3830 ha demostrado un fuerte potencial para modular la tolerancia inmune, mejorar la actividad de las células T y NK, e incluso restaurar la función en las células T agotadas. El Dr. Feng Ren, codirector ejecutivo y CSO de Insilico Medicine, enfatizó que el mecanismo de acción fundamental de la inhibición de CBLB apoya indicaciones con baja respuesta o resistencia a los inhibidores de puntos de control inmunitarios actuales, un área de necesidad significativa no satisfecha.
La plataforma de Descubrimiento de Fármacos por IA generativa de la compañía fue crucial para este éxito, superando los cuellos de botella tradicionales relacionados con el metabolismo y la absorción que anteriormente habían obstaculizado las terapias de inhibición de CBLB. La plataforma desplegó más de 40 modelos de IA generativa, utilizando Chemistry42 y su módulo predictor ADMET para diseñar y optimizar el compuesto candidato, informados por estructuras de cocristales existentes. Los estudios preclínicos en modelos de ratón revelaron una sólida eficacia antitumoral y evidencia de inmunidad tumoral a largo plazo en experimentos de recaracterización (rechallenge) CT26. Además, el compuesto demostró una farmacología favorable y características ADME/PK excelentes in vitro e in vivo, incluida una menor depuración y una mayor biodisponibilidad oral en todas las especies preclínicas, junto con bajos riesgos de hipotensión, toxicidad gastrointestinal y toxicidad fuera del objetivo (off-target toxicity). Este hito contribuye a la creciente cartera de proyectos de Insilico, que ha nominado a 23 candidatos preclínicos desde 2021, tras el informe de junio sobre la primera prueba de concepto clínica para un fármaco descubierto por IA, Rentosertib (ISM001-055). Este avance es parte de una tendencia más amplia, con un medicamento explícitamente "diseñado con IA" que recientemente llegó a la fase 3 de pruebas, lo que confirma la madurez de la innovación en el Descubrimiento de Fármacos por IA.
Mientras tanto, el regulador estadounidense está ampliando drásticamente su uso interno de tecnología. La FDA anunció el 1 de diciembre de 2025 el despliegue de capacidades de IA Agéntica para el personal de la agencia. Los sistemas de IA Agéntica son modelos avanzados de IA diseñados para planificar, razonar y ejecutar acciones de varios pasos de forma autónoma, siguiendo pautas integradas. Este nuevo despliegue tiene como objetivo ayudar al personal a crear flujos de trabajo de IA más complejos y aprovechar los modelos de IA para lograr eficiencia operativa.
Si bien su uso es opcional y voluntario para el personal, los sistemas de IA Agéntica ayudarán con funciones complejas como la gestión de reuniones, revisiones previas a la comercialización, revisiones de validación, vigilancia poscomercialización, inspecciones, cumplimiento y funciones administrativas. Jeremy Walsh, director de IA de la FDA, afirmó que la IA Agéntica proporcionará una herramienta poderosa para optimizar el trabajo y ayudar a garantizar la seguridad y eficacia de los productos regulados. Esto sigue al exitoso lanzamiento en junio de 2025 de Elsa, una herramienta de IA generativa (LLM) que ya utiliza el personal para acelerar las revisiones de protocolos clínicos y las evaluaciones científicas. De manera crucial, tanto la herramienta Elsa como los nuevos modelos de IA Agéntica están construidos de forma segura dentro de entornos GovCloud de alta seguridad y están diseñados para no entrenarse con datos de entrada o datos regulatorios de la industria enviados a la agencia, salvaguardando así la investigación sensible. El comisionado Marty Makary, MD, MPH, enfatizó que esta modernización ayuda a la agencia a "mejorar radicalmente nuestra capacidad para acelerar más curas y tratamientos significativos". Esta doble evolución — el Descubrimiento de Fármacos por IA acelerado y la regulación optimizada a través de la IA Agéntica — indica una integración madura de la tecnología en todo el ecosistema de la atención médica.
🔖 Fuentes
Palabra Clave: Descubrimiento de Fármacos por IA
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