FDA Acelera las Aprobaciones al Establecer Un Ensayo Clínico por Defecto
- 20 feb
- 3 Min. de lectura
En un cambio histórico que pone fin a décadas de precedentes regulatorios, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha anunciado que abandonará su requisito tradicional de dos estudios rigurosos para la aprobación de nuevos medicamentos, adoptando en su lugar un único estudio fundamental por defecto.
El drástico cambio de política, detallado en un artículo en The New England Journal of Medicine por el comisionado de la FDA, el Dr. Marty Makary, y su principal adjunto, el Dr. Vinay Prasad, tiene como objetivo reducir la burocracia y acelerar la disponibilidad de nuevas medicinas. En el futuro, la agencia basará la autorización de comercialización en tan solo un ensayo clínico que sea adecuado y esté bien controlado, siempre que esté respaldado por "evidencia confirmatoria". Esta evidencia de apoyo puede incluir datos mecanicistas, hallazgos de indicaciones relacionadas, modelos animales o evidencia del mundo real.
Makary y Prasad caracterizaron el estándar histórico de dos ensayos, que se deriva de la legislación aprobada a principios de la década de 1960, como un "dogma". Argumentan que la investigación moderna de medicamentos es "cada vez más precisa y científica", lo que hace que una dependencia excesiva de dos ensayos ya no tenga sentido cuando los biomarcadores y los resultados secundarios pueden contar una historia biológica completa. Los líderes de la agencia predicen que este enfoque simplificado desencadenará un "aumento en el desarrollo de medicamentos".
Si bien en los últimos cinco años la FDA ha aceptado cada vez más estudios únicos para enfermedades raras y cánceres debido a iniciativas legislativas, esta nueva política por defecto alterará en gran medida el panorama de aprobación para las enfermedades comunes, las cuales antes no eran elegibles para estándares de prueba reducidos.
Sin embargo, el cambio ha provocado un intenso debate. La Dra. Janet Woodcock, exdirectora del centro de medicamentos de la FDA durante aproximadamente 20 años, reconoció la justificación científica pero advirtió que la industria farmacéutica está "desconcertada" por el enfoque poco claro de la agencia, y señaló que "la implementación lo será todo".
Otros expertos han expresado preocupaciones más fuertes. El consultor de políticas Steven Grossman argumentó que el cambio parece socavar el compromiso con los pacientes, enfatizando que los segundos estudios son cruciales porque un medicamento con un gran primer estudio podría no tener resultados tan buenos en un segundo ensayo. La política también ha causado fricciones internas; el Dr. Richard Pazdur, quien fue el jefe inaugural del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA, se jubiló a fines del año pasado después de tener desacuerdos con Makary y ser presionado para firmar un comunicado de prensa aprobando la política de un solo ensayo sobre la cual estaba indeciso.
Curiosamente, este estándar simplificado contrasta marcadamente con el enfoque restrictivo reciente de la agencia con respecto a vacunas y terapias génicas. Bajo el liderazgo de Prasad, la división de vacunas de la FDA rechazó recientemente una serie de terapias génicas experimentales y al principio se negó a revisar la nueva vacuna de ARNm contra la gripe estacional de Moderna debido a ensayos que consideraron insuficientes, aunque luego revirtieron el curso después de que la empresa aceptara realizar un estudio adicional.
🔖 Fuentes
Palabras clave: FDA Establece Un Ensayo Clínico por Defecto
FDA Establece Un Ensayo Clínico por Defecto
Comentarios