La Pastilla Oral Infigratinib Para la Acondroplasia Acelera el Crecimiento Infantil
- 13 feb
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BridgeBio Pharma ha anunciado resultados exitosos de su ensayo clínico fundamental de Fase 3, PROPEL 3, para el infigratinib, una terapia experimental para la acondroplasia, la forma más común de enanismo. Los datos de esta etapa final mostraron que los niños que recibieron el fármaco crecieron significativamente más que los del grupo de control, lo que podría establecer un nuevo estándar de atención en un mercado dominado actualmente por terapias inyectables.
El ensayo, que incluyó a aproximadamente 110 niños, cumplió con su objetivo principal al demostrar una velocidad de altura anualizada (AHV) entre 1.74 y 2.1 centímetros superior a la del grupo placebo durante 52 semanas. Más allá de este objetivo, el infigratinib estableció récords en estudios aleatorizados de acondroplasia para otras métricas de crecimiento. Cabe destacar que el fármaco fue bien tolerado, sin que se informaran eventos adversos graves ni interrupciones del ensayo relacionadas con el tratamiento.
La comunidad médica sigue de cerca al infigratinib porque es un medicamento oral, a diferencia del único tratamiento aprobado actualmente por la FDA, Voxzogo de BioMarin, que requiere una inyección diaria. Los analistas sugieren que incluso si la eficacia fuera solo comparable a la de los inyectables, la conveniencia de una pastilla podría llevar a que hasta la mitad de los pacientes cambien su tratamiento actual. El fármaco de BridgeBio funciona bloqueando la proteína FGFR3, la cual normalmente detiene el crecimiento óseo al impedir que las células del cartílago maduren y se conviertan en hueso.
Impulsada por estos resultados, BridgeBio planea presentar solicitudes de comercialización a los reguladores en la segunda mitad de 2026. La empresa también tiene la intención de acelerar el desarrollo del fármaco para la hipocondroplasia, otra forma de enanismo de origen genético. Tras el anuncio, el precio de las acciones de BridgeBio subió más de un 15%, lo que refleja la confianza de los inversores en el potencial del fármaco para convertirse en el "tratamiento de elección" en un mercado de miles de millones de dólares.
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Infigratinib para la acondroplasia
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