Líderes CAR-T y Avances en Células Falciformes Destacan en ASH 2025
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La reunión anual de 2025 de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH), que se celebra del 6 al 9 de diciembre en Orlando, Florida, está en pleno apogeo, presentando desarrollos que podrían cambiar la práctica en cánceres de la sangre y enfermedades raras. Las presentaciones iniciales han destacado un progreso clínico impresionante, particularmente en la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) y tratamientos para la enfermedad de células falciformes.
Las terapias CAR-T ocuparon un lugar central en ASH 2025, con los líderes Gilead, su socio Arcellx, y Johnson & Johnson/Legend Biotech presentando datos convincentes en mieloma múltiple en recaída o refractario (MMRR).
Gilead y Arcellx proporcionaron datos actualizados del estudio de registro Fase II iMMagine-1 para el anitocabtagene autoleucel (anito-cel). Los resultados mostraron una formidable tasa de respuesta general (ORR) del 96%, junto con una tasa de respuesta completa/respuesta completa estricta (sCR/CR) del 74%. Esta profunda eficacia se observó en pacientes que habían recibido un tratamiento intensivo previo, con un 95% logrando negatividad de enfermedad mínima residual (EMR). Los resultados de supervivencia siguen siendo altos, con una supervivencia libre de progresión (SLP) a los 18 meses que alcanza el 66% y una supervivencia general (SG) a los 18 meses del 90%.
Fundamentalmente, anito-cel demostró un perfil de toxicidad "manejable". Los datos no reportaron neurotoxicidades tardías, como Parkinsonismo o síndrome de Guillain-Barré. Aunque el síndrome de liberación de citoquinas (SLC) ocurrió en el 86% de los pacientes, fue generalmente leve y manejable, con un 83% experimentando Grado 1 o ausencia de SLC. Los analistas creen que estos datos completos "despejan el camino para una posible aprobación/lanzamiento en 2026".
En una presentación competitiva, J&J y Legend también compartieron resultados de supervivencia a largo plazo para su terapia CAR-T dirigida a BCMA, Carvykti, del estudio Fase III CARTITUDE-4. Los pacientes con MMRR de riesgo estándar tratados con Carvykti lograron una tasa de SLP del 71% a los 30 meses, superando significativamente la tasa del 43.2% observada en los comparadores que recibieron la atención estándar.
Más allá de la oncología, Fulcrum Therapeutics generó una emoción significativa con los datos sobre su inductor oral de hemoglobina fetal, pociredir, para la enfermedad de células falciformes. Los hallazgos del estudio Fase Ib PIONEER mostraron un aumento promedio del 8.6% en la hemoglobina fetal durante 12 semanas, con el 44% de los pacientes alcanzando niveles de hemoglobina superiores al 20%. Además, se detectó una caída significativa en la lactato deshidrogenasa (LDH), un marcador de la destrucción de glóbulos rojos. El perfil de seguridad general fue considerado "favorable", consistente con las condiciones preexistentes de células falciformes. Los analistas sugieren que este desempeño "más que tranquiliza" y apunta a una "vía viable hacia un potencial estudio de registro" después de una reunión con la FDA el próximo año.
La reunión de ASH también presentó desarrollos en mielofibrosis (MF), un cáncer de la sangre raro.
Incyte presentó información sobre su anticuerpo monoclonal, INCA033989, que se dirige a la proteína calreticulina mutante (mutCALR). El anticuerpo demostró mejoras "rápidas y robustas" en los síntomas de anemia (respuesta de anemia mayor en 40%) y reducciones en el volumen del bazo (el 41.7% de los pacientes lograron SVR25 a las 24 semanas). Incyte planea impulsar este activo hacia el desarrollo de registro el próximo año.
Disc Medicine destacó su anticuerpo anti-anemia, DISC-0974, también para la anemia relacionada con MF. En un estudio Fase II, el anticuerpo ofreció una tasa de respuesta hematológica mayor del 50% en pacientes que también recibían inhibidores de JAK. Notablemente, el 71% de los pacientes con baja carga de transfusión lograron la independencia de transfusión durante un período de 16 semanas. Los analistas señalaron que DISC-0974 "representa una opción de tratamiento diferenciada y potencialmente superior" para la anemia relacionada con MF en comparación con las terapias existentes.
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